中新網(wǎng)廣東新聞10月25日電 (記者 蔡敏婕)創(chuàng)新治療藥物瑪伐凱泰膠囊已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)在國內(nèi)上市，用于治療紐約心臟協(xié)會心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善運(yùn)動能力和癥狀。這是目前唯一獲批用于治療梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制劑。

　　肥厚型心肌病(HCM)主要是由于編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導(dǎo)致的，或病因不明的心肌病，以心肌肥厚為特征，左心室壁受累最為常見。根據(jù)是否存在左心室流出道(LVOT)梗阻，HCM可分為梗阻性HCM和非梗阻性HCM，而梗阻的存在會加重對心功能的損害。與非梗阻性HCM相比，梗阻性HCM患者的生存率更低。而疾病所導(dǎo)致的勞力性呼吸困難、胸痛等癥狀，以及心力衰竭等急慢性并發(fā)癥，不僅嚴(yán)重影響患者的預(yù)后和生活質(zhì)量，也為其家庭帶來了沉重的疾病負(fù)擔(dān)。

　　EXPLORER-CN主要研究者張抒揚(yáng)教授表示：“瑪伐凱泰具有獨(dú)特的作用機(jī)制，能夠靶向疾病核心病理生理機(jī)制，在緩解左心室流出道梗阻、改善臨床癥狀等方面為患者帶來了顯著獲益，患者的運(yùn)動能力和生活質(zhì)量明顯改善。在國內(nèi)上市后，患者可以更便利地使用創(chuàng)新藥物，這無疑為更多的中國梗阻性HCM患者提供了新的治療選擇，有望重新定義這一患者群體的治療前景�！�

　　據(jù)悉，目前，瑪伐凱泰已被納入國內(nèi)外多個權(quán)威指南，包括《2024 AHA/ACC肥厚型心肌病管理指南》《2023歐洲心臟病學(xué)會(ESC)心肌病管理指南》《中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南2023》以及《中國肥厚型心肌病指南2022》。(完)